أب يحصل لطفله على أغلى دواء في العالم!

أب يحصل لطفله على أغلى دواء في العالم!

قام John Hall والد الطفل “إدوارد” بقيادة حملة هادفة لحصول ابنه على العلاج باستخدام أغلى دواء في العالم ” Zolgensma”، إلى أن وافقت هيئة الخدمات الصحية “NHS” على تقديمه للطفل.

حالة “إدوارد” الصحية:

يعاني إدوارد البالغ من العمر عشرة أشهر، من (Colchester) ضمور عضلي حاد في العمود الفقري (SMA)،
مما يعني أنه يفتقر إلى البروتين الحيوي لتنمية العضلات، ويفقد المصابون عادةً بـهذا المرض حياتهم
قبل أن يبلغوا العامين من عمرهم إذا لم يتم علاجهم، كما يعانون من مشاكل في الحركة والتنفس.

لحسن الحظ أن “إدوارد” سيتلقى العلاج الجيني الجديد Zolgensma، والذي تبلغ تكلفته عادةً 1.79 مليون جنيه إسترليني.

فعندما تمت الموافقة على استخدامه من قبل NHS في مارس، قالت الإرشادات التي وضعها المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية إنه يجب استخدامه فقط للأطفال الذين تقل أعمارهم عن ستة أشهر والذين لم يتم علاجهم بالفعل،
الأمر الذي كان سيستبعد إدوارد، لكنها أضافت بعد ذلك بأنه ستدرس قرار إمكانية إعطاء الدواء لأطفال آخرين بحسب تقييم كل حالة على حدة.

سعادة والدة الطفل بنجاح الحملة:

قالت Megan Willis والدة إدوارد، 29 سنة:

“نحن نشعر بأننا محظوظون للغاية وبأننا في قمة السعادة والراحة،
فلقد شعرت أنا وزوجي بخيبة الأمل خلال سباقنا مع الزمن اللازم لتلقي إدوارد الدواء،
ولا زلنا نأمل بأن يشفى وينقذ الدواء حياته، نحن نكافح منذ فترة طويلة من أجل هذا الدواء،
نأمل فقط ألا نضطر إلى الانتظار لفترة أطول، فإدوارد على وشك إتمام عامه الأول في سبتمبر
والوقت هو الجوهر بالنسبة لحالته”.

دواء Zolgensma:

كشف الأطباء بأن الدواء يحتوي على نسخة طبق الأصل من الجين المفقود SMN1،
ويجب أن يعطى كعلاج لمرة واحدة في أقرب وقت ممكن لوقف تطور المرض.

ووفقاً للدراسات، ساعد دواء Zolgensma الأطفال على التنفس بدون جهاز التنفس الصناعي،
والجلوس بمفردهم والزحف والمشي بعد جرعة واحدة.

يولد حوالي 65 طفلاً مصاباً بالضمور العضلي الشوكي في إنجلترا كل عام.
والذي يسبّب لهم ضعف العضلات ويؤثر على حركتهم وتنفسهم، مما يعني أن معظم الأطفال لا يعيشون عادةً
بعد سن الثانية دون تدخل أو مساعدة.